Geeniterapia: mikä se on, miten se tehdään ja mitä voidaan hoitaa

Sisältö

• Kuinka se tehdään
• CRISPR-tekniikka
• Auton T-solutekniikka
• Sairaudet, joita geeniterapia voi hoitaa
• Geeniterapia syöpää vastaan

Geeniterapia, joka tunnetaan myös nimellä geeniterapiana tai geenin muokkauksena, on innovatiivinen hoito, joka koostuu joukosta tekniikoita, jotka voivat olla hyödyllisiä monimutkaisten sairauksien, kuten geneettisten sairauksien ja syövän, hoidossa ja ehkäisyssä muuttamalla tiettyjä geenejä.

Geenit voidaan määritellä perinnöllisyyden perusyksiköksi, ja ne koostuvat tietystä nukleiinihapposekvenssistä, toisin sanoen DNA: sta ja RNA: sta, ja jotka kuljettavat tietoja henkilön ominaisuuksista ja terveydestä. Näin ollen tämän tyyppinen hoito koostuu muutosten aiheuttamisesta taudin kärsimien solujen DNA: ssa ja kehon puolustuskyvyn aktivoimisesta vaurioituneen kudoksen tunnistamiseksi ja sen eliminaation edistämiseksi.

Tällä tavoin voidaan hoitaa sairauksia, joihin liittyy jonkin verran muutoksia DNA: ssa, kuten syöpä, autoimmuunisairaudet, diabetes, kystinen fibroosi, muiden rappeuttavien tai geneettisten sairauksien joukossa, mutta monissa tapauksissa ne ovat vielä kehitysvaiheessa testit.

Kuinka se tehdään

Geeniterapia koostuu geenien käytöstä lääkkeiden sijasta sairauksien hoidossa. Se tapahtuu muuttamalla taudin vaarantaman kudoksen geneettistä materiaalia toisella normaalilla. Tällä hetkellä geeniterapia on suoritettu kahdella molekyylitekniikalla, CRISPR-tekniikalla ja Car T-Cell -tekniikalla:

CRISPR-tekniikka

CRISPR-tekniikka koostuu sellaisten DNA: n tiettyjen alueiden muuttamisesta, jotka saattavat liittyä sairauksiin. Siten tämä tekniikka sallii geenien muuttamisen tietyissä paikoissa tarkalla, nopealla ja halvemmalla tavalla. Yleensä tekniikka voidaan suorittaa muutamassa vaiheessa:

• Tunnistetaan spesifiset geenit, joita voidaan kutsua myös kohdegeeneiksi tai sekvensseiksi;
• Tunnistamisen jälkeen tutkijat luovat "opas-RNA" -sekvenssin, joka täydentää kohdealuetta;
• Tämä RNA sijoitetaan soluun yhdessä Cas 9 -proteiinin kanssa, joka toimii leikkaamalla kohde-DNA-sekvenssi;
• Sitten uusi DNA-sekvenssi lisätään edelliseen sekvenssiin.

Suurin osa geneettisistä muutoksista liittyy geeneihin, jotka sijaitsevat somaattisissa soluissa, eli soluissa, jotka sisältävät geneettistä materiaalia, jota ei siirretä sukupolvelta toiselle, rajoittaen muutoksen vain kyseiseen henkilöön. Kuitenkin on tullut esiin tutkimuksia ja kokeita, joissa CRISPR-tekniikka suoritetaan sukusoluille eli munalle tai siittiölle, mikä on herättänyt sarjan kysymyksiä tekniikan soveltamisesta ja sen turvallisuudesta henkilön kehityksessä. .

Tekniikan ja geenien muokkaamisen pitkäaikaisia ​​seurauksia ei vielä tunneta. Tutkijat uskovat, että ihmisen geenien manipulointi voi tehdä ihmisestä alttiimman spontaanien mutaatioiden esiintymiselle, mikä voi johtaa immuunijärjestelmän yliaktivointiin tai vakavampien sairauksien ilmaantumiseen.

Sen lisäksi, että keskustellaan geenien muokkaamisesta spontaanien mutaatioiden mahdollisuuden ja muutoksen välittymisen suhteen tuleville sukupolville, menettelyn eettisestä kysymyksestä on myös keskusteltu laajalti, koska tätä tekniikkaa voidaan käyttää myös vauvan ominaisuudet, kuten silmien väri, korkeus, hiusväri jne.

Auton T-solutekniikka

Car T-Cell -tekniikkaa käytetään jo Yhdysvalloissa, Euroopassa, Kiinassa ja Japanissa, ja sitä on hiljattain käytetty Brasiliassa lymfooman hoitoon. Tämä tekniikka koostuu immuunijärjestelmän muuttamisesta siten, että kasvainsolut tunnistetaan ja eliminoidaan helposti kehosta.

Tätä varten henkilön suojaavat T-solut poistetaan ja niiden geneettistä materiaalia manipuloidaan lisäämällä soluihin CAR-geeni, joka tunnetaan kimeerisenä antigeenireseptorina. Geenin lisäämisen jälkeen solujen lukumäärä kasvaa ja siitä hetkestä lähtien, kun riittävä määrä soluja on varmistettu ja mukautettujen rakenteiden läsnäolo kasvaimen tunnistamiseen, indusoituu henkilön immuunijärjestelmän paheneminen ja sitten injektio CAR-geenillä modifioitujen puolustussolujen.

Siten tapahtuu immuunijärjestelmä, joka alkaa tunnistaa kasvainsolut helpommin ja pystyy eliminoimaan nämä solut tehokkaammin.

Sairaudet, joita geeniterapia voi hoitaa

Geeniterapia on lupaavaa minkä tahansa geneettisen sairauden hoidossa, mutta vain osa niistä voidaan jo suorittaa tai on testausvaiheessa. Geneettistä muokkausta on tutkittu geneettisten sairauksien, kuten kystisen fibroosin, synnynnäisen sokeuden, hemofilian ja sirppisoluanemian, hoitamiseksi, mutta sitä on pidetty myös tekniikkana, joka voi edistää vakavampien ja monimutkaisempien sairauksien ehkäisyä , kuten esimerkiksi syöpä, sydänsairaudet ja HIV-infektiot.

Huolimatta siitä, että niitä on tutkittu enemmän sairauksien hoidossa ja ehkäisyssä, geenien muokkausta voidaan käyttää myös kasveissa, jotta niistä tulee suvaitsevampia ilmastonmuutokselle ja vastustuskykyisemmille loisia ja torjunta-aineita varten sekä elintarvikkeissa, joiden tarkoituksena on olla ravitsevampia. .

Geeniterapia syöpää vastaan

Geeniterapiaa syövän hoidossa toteutetaan jo joissakin maissa, ja se on erityisen tarkoitettu esimerkiksi leukemioiden, lymfoomien, melanoomien tai sarkoomien erityistapauksiin. Tämän tyyppinen hoito koostuu pääasiassa kehon puolustussolujen aktivoimisesta kasvainsolujen tunnistamiseksi ja eliminoimiseksi, mikä tapahtuu injektoimalla geneettisesti muunnettuja kudoksia tai viruksia potilaan kehoon.

Geeniterapian uskotaan tulevaisuudessa tehostuvan ja korvaavan nykyiset syöpähoidot, mutta koska se on edelleen kallista ja vaatii edistynyttä tekniikkaa, se on suositeltavaa, jos se ei reagoi kemoterapian, sädehoidon hoitoon. ja leikkaus.