Kysy asiantuntijalta: Läpimurtot ja kliiniset tutkimukset myelofibroosista

Sisältö

• Mitä viimeaikaisia ​​ja meneillään olevia kliinisiä tutkimuksia myelofibroosista tehdään?
• Onko viime aikoina ollut tutkimuksessa läpimurtoja myelofibroosin hallintaan tai hoitoon?
• Mistä ja miten joku voi löytää myelofibroosin kliinisiä tutkimuksia osallistuakseen?
• Kuinka menestyvät nykyiset hoidot ovat olleet myelofibroosin hoidossa?
• Onko kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiseen liittyviä riskejä?
• Mitkä ovat parhaat tavat estää myelofibroosin eteneminen?
• Onko parannus myelofibroosiin?

Mitä viimeaikaisia ​​ja meneillään olevia kliinisiä tutkimuksia myelofibroosista tehdään?

Se on erittäin aktiivinen aika myelofibroositutkimukselle. Muutama vuosi sitten JAKARTA- ja JAKARTA2-tutkimukset kertoivat pernan kutistumisesta ja oireiden parantumisesta selektiivisen JAK2-estäjän fedratinibilla.

Äskettäin PERSIST-tutkimus osoitti tehon multikinaasiestäjällä pacritinibillä. Tämän jännittävän lääkkeen vaiheen III kokeilu rekrytoidaan aktiivisesti. YKSINKERTAINEN tutkimus osoitti rohkaisevia tuloksia JAK1 / JAK2-inhibiittorin momelotinibille.

Kymmenet käynnissä olevat kliiniset tutkimukset etsivät uusia kohdennettuja lääkkeitä joko yksinään tai yhdistelmänä sellaisten lääkkeiden kanssa, jotka on jo hyväksytty myelofibroosiin. Meillä on toivottavasti työkalupakissamme lisää työkaluja tämän taudin hoitamiseksi jatkuvan tutkimuksen valmistuttua.

Onko viime aikoina ollut tutkimuksessa läpimurtoja myelofibroosin hallintaan tai hoitoon?

Ehdottomasti. Lääkärit ovat tietäneet JAK2-eston merkityksestä myelofibroosin hoidossa siitä lähtien, kun Jakafi (ruksolitinibi) hyväksyttiin myelofibroosin hoitoon vuonna 2011.

JAK2-inhibiittori Inrebic (fedratinib) hyväksyttiin viime vuonna keskipitkä-2: n tai korkean riskin myelofibroosiin. Voimme nyt käyttää sitä joko etukäteen tai etenemisen jälkeen Jakafissa.

Pacritinibi on toinen erittäin mielenkiintoinen lääke. Koska se ei tukahduta luuytintä, voimme käyttää sitä potilailla, joilla on erittäin alhainen verihiutalemäärä. Tämä on yleinen havainto myelofibroosipotilailla, joka voi rajoittaa hoitomahdollisuuksia.

Mistä ja miten joku voi löytää myelofibroosin kliinisiä tutkimuksia osallistuakseen?

Helpoin ja paras tapa osallistua tutkimukseen on kysyä lääkäriltäsi. He voivat seuloa kymmeniä tutkimuksia nähdäksesi, mikä olisi sopivin sairaustyypillesi ja vaivallesi. Jos tutkimusta ei ole saatavilla lääkärisi toimistossa, hän voi koordinoida lähetyksen tutkimusta tarjoavaan keskukseen.

Clinicaltrials.gov on National Institutes of Health ylläpitämä tietokanta, jossa luetellaan kaikki saatavilla olevat kliiniset tutkimukset. Se on avoinna kaikille tarkistettavaksi ja on helposti haettavissa. Se voi kuitenkin olla hämmentävä ihmisille, joilla ei ole lääketieteellistä taustaa.

Potilasryhmät ovat myös erinomaisia ​​resursseja useille aiheille, mukaan lukien kliiniset tutkimukset. Katso MPN Education Foundation tai MPN Advocacy & Education International.

Kuinka menestyvät nykyiset hoidot ovat olleet myelofibroosin hoidossa?

Myelofibroosin hallinta on edennyt pitkälle viimeisen 10 vuoden aikana. Genomiset analyysit ovat auttaneet hienosäätämään riskipistejärjestelmäämme. Se auttaa lääkäreitä selvittämään, kuka hyötyy eniten luuytimensiirrosta.

Luettelo tehokkaista myelofibroosilääkkeistä kasvaa. Nämä lääkkeet auttavat potilaita elämään pidempään, vähemmän oireita ja parempaa elämänlaatua.

Meillä on vielä pitkä tie kuljettavanaan. Toivottavasti nykyinen ja tuleva tutkimus tuo meille vielä enemmän hyväksyttyjä hoitomuotoja ja parempia hoitokombinaatioita parantamaan tuloksia edelleen myelofibroosista kärsiville.

Onko kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiseen liittyviä riskejä?

Jokaisella lääketieteellisellä hoidolla on riskejä ja etuja. Kliiniset tutkimukset eivät ole poikkeus.

Kliiniset tutkimukset ovat erittäin tärkeitä. He ovat ainoa tapa, jolla lääkärit voivat löytää uusia ja parempia syöpähoitoja. Tutkimuksissa olevat potilaat saavat parhaan hoidon hoidon.

Riskit ovat erilaisia ​​jokaisessa tutkimuksessa. Ne voivat sisältää tutkitun lääkkeen spesifisiä sivuvaikutuksia, hoidon hyödyn puuttumisen ja määrän plaseboon.

Sinun on allekirjoitettava tietoinen suostumus ilmoittautua kliiniseen tutkimukseen. Tämä on pitkä tutkimusryhmä. Terveydenhuollon tiimisi tarkistaa ja selittää perusteellisesti kaikki riskit ja hyödyt sinulle.

Mitkä ovat parhaat tavat estää myelofibroosin eteneminen?

Vielä on epäselvää, miten voimme todella vaikuttaa sairauden etenemiseen. COMFORT-tutkimuksista saatujen tietojen pitkäaikainen seuranta viittaa siihen, että Jakafi-hoito voi kaksinkertaistaa kokonaishenkilöllisyyden verrattuna parhaaseen aikaan käytettävissä olevaan hoitoon.

Tämä havainto on hieman kiistanalainen. Ei ole selvää, onko selviytymishyöty myöhästyneestä etenemisestä vai muista eduista, kuten parantuneesta ravinnosta pernan kutistumisen jälkeen.

Onko parannus myelofibroosiin?

Paras mahdollisuus pitkäaikaiseen tautien torjuntaan on luuytimensiirto, joka tunnetaan myös kantasoluistutena. Se näyttää parantavan joitain potilaita. On vaikea ennustaa varmasti.

Siirto on korkean riskin ja palkitsemisen vaihtoehto. Se on sopiva vain tietyille potilaille, jotka kestävät prosessin kovetta. Lääkäri voi neuvoa, onko luuytimensiirto sinulle sopiva vaihtoehto, ja koordinoida lähettämistä kokeneelle elinsiirtoryhmälle kuulemista varten.

Ivy Altomare, MD, on lääketieteen apulaisprofessori Duken yliopistossa ja apulaislääketieteen johtaja Duke Cancer Network -yrityksessä. Hän on palkittu kouluttaja, jonka kliininen keskittyminen onkologisten ja hematologisten kliinisten kokeiden tuntemuksen ja saatavuuden lisäämiseen maaseutuyhteisöissä.