PCSK9-estäjät: Mitä sinun tarvitsee tietää

Sisältö

• PCSK9: Mitä sinun tarvitsee tietää
• PCSK9-geeni
• PCSK9-huumeiden tyypit ja niiden toiminta
• Haittavaikutukset ja riskit
• PCSK9-lääkkeet ja statiinit: kuinka niitä verrataan
• Kuinka tämä vaikuttaa korkean kolesterolin hoitoon?

PCSK9: Mitä sinun tarvitsee tietää

Olet ehkä kuullut PCSK9-estäjistä ja kuinka tämä lääkeryhmä voisi olla seuraava suuri läpimurto korkean kolesterolin hoidossa. Ymmärtääksesi, miten tämä uusi lääkitysluokka toimii, sinun on ensin ymmärrettävä PCSK9-geeni.

Lue lisätietoja tästä geenistä, kuinka se vaikuttaa veren kolesterolitasoon ja kuinka tutkijat käyttävät tätä tietoa luodakseen uusia hoitoja aivan liian yleiselle ongelmalle.

PCSK9-geeni

Meillä kaikilla on geeni nimeltään proproteiinitranslaasi-subtilisiini / keksiini tyyppi 9 (PCSK9). Tämä geeni vaikuttaa suoraan kehoon pienitiheyksisten lipoproteiinireseptoreiden (LDL) reseptoreihin. LDL-reseptorit auttavat säätelemään verenkiertoon tulevan LDL-kolesterolin määrää. Suurin osa LDL-reseptoreista löytyy maksan pinnalta.

Tietyt PCSK9-geenin mutaatiot voivat vähentää LDL-reseptorien lukumäärää. Tämä voi aiheuttaa perinnöllisen muodon korkeaa kolesterolia, joka tunnetaan nimellä hyperkolesterolemia. Korkea LDL-kolesteroli voi johtaa sydän- ja verisuonisairauksiin, sydänkohtaukseen tai aivohalvaukseen.

Muut PCSK9-geenin mutaatiot voivat todella alentaa LDL-kolesterolia lisäämällä LDL-reseptorien lukumäärää. Ihmisillä, joilla on alhaisempi LDL-kolesterolitaso, on alhaisempi riski saada sydänsairauksia ja aivohalvausta.

PCSK9-huumeiden tyypit ja niiden toiminta

PCSK9-lääkkeet tukahduttavat geenin ekspressoiman PCSK9-entsyymin. Siksi heitä kutsutaan PCSK9-estäjiksi.

Elokuussa 2015 Food and Drug Administration (FDA) hyväksyi evolokumabin (Repatha), PCSK9-estäjän Amgenista. Kliinisissä tutkimuksissa ihmiset, jotka käyttivät evolokumabia yhden vuoden ajan, laskivat LDL-kolesteroliaan noin 60 prosentilla verrattuna vertailuryhmään. Vuotta myöhemmin hieman yli 2 prosentilla tavanomaisen terapiaryhmän potilaista oli tärkeä sydämeen liittyvä tapahtuma verrattuna vajaan yhden prosenttiin evolokumabia saaneista.

Heinäkuussa 2015 FDA hyväksyi alirokumabin (Praluent). Äskettäisessä kliinisessä tutkimuksessa onnistuttiin alentamaan LDL-kolesterolia. Vain 1,7 prosentilla potilaista koettiin jonkin tyyppisiä sydämeen liittyviä tapahtumia 78 viikon tutkimuksen aikana.

Haittavaikutukset ja riskit

Kaikilla lääkkeillä voi olla haittavaikutuksia. Haittavaikutuksia ilmoitettiin 69 prosentilla ihmisistä, jotka käyttivät evolokumabia kliinisissä tutkimuksissa. Injektiokohdan turvotus tai ihottuma, raajojen kipu ja väsymys olivat joitain ilmoitetuista sivuvaikutuksista. Alle 1 prosenttia ilmoitti henkisestä sekaannuksesta, keskittymisvaikeuksista tai muista neurokognitiivisista ongelmista.

Alirokumabitutkimuksissa haittavaikutuksia ilmoitettiin 81 prosentilla lääkkeitä käyttäneistä. Näitä olivat injektiokohdan reaktiot, lihaskipu ja silmiin liittyvät tapahtumat. Hieman yli prosentti osallistujista ilmoitti neurokognitiivisista haittavaikutuksista. Näitä olivat muistin heikkeneminen ja sekavuus.

Pitkäaikaisia ​​sivuvaikutuksia ja riskejä ei vielä tunneta.

PCSK9-lääkkeet ja statiinit: kuinka niitä verrataan

Sekä PCSK9-estäjien että statiinien on osoitettu olevan tehokkaita alentamaan LDL-kolesterolia.

Statiinit toimivat estämällä HMG-CoA-reduktaasia. Se on entsyymi, jota maksasi käyttää kolesterolin tuottamiseen. Statiinit auttavat myös kehoasi imemään valtimoiden kertynyttä kolesterolimäärää. Useimmat ihmiset voivat ottaa statiinia ilman vaikeuksia, mutta jotkut ihmiset eivät voi sietää sellaisia ​​sivuvaikutuksia kuin ruuansulatusongelmat ja lihaskipu. Statiinit ovat olleet olemassa jo pitkään, joten lääkärisi voi antaa sinulle tietoa niiden vaikutuksesta pitkällä aikavälillä. Niitä on saatavana tuotemerkeinä ja geneerisinä tabletteina, ja niistä on tullut melko edullisia.

PCSK9-estäjät voivat tarjota toisen hoitomenetelmän ihmisille, joilla on korkea LDL-kolesteroli, joilla on suuri sydän- ja verisuonisairauksien riski eikä he pysty sietämään statiineja. Nämä uudemmat lääkkeet vaativat injektioita joka toinen tai neljä viikkoa. Meillä ei vielä ole tarpeeksi tietoa tietääksemme, kuinka PCSK9-estäjät vähentävät sydän- ja verisuonitapahtumia ajan myötä.

Kuinka tämä vaikuttaa korkean kolesterolin hoitoon?

Yhdysvaltojen sairauksien torjunta- ja ehkäisykeskusten mukaan 73,5 miljoonalla aikuisella Yhdysvalloissa on korkea LDL-kolesteroli. Statiinit ovat tällä hetkellä ensisijainen hoito niille, jotka eivät pysty hallitsemaan kolesteroliaan ruokavalion ja liikunnan avulla.

PCSK9-estäjistä voi tulla käyttökelpoinen vaihtoehtoinen hoito ihmisille, jotka eivät voi käyttää statiineja.