Kysy asiantuntijalta: Kystisen fibroosin hoito

Sisältö

• 1. Kuinka useimmat kystisen fibroosin hoidot toimivat?
• 2. Onko kystistä fibroosia koskevia uusia hoitomuotoja?
• 3. Mikä aiheuttaa kystisen fibroosin? Vaikuttaako kystisen fibroosin syy käytettävissä oleviin hoitomuotoihin?
• 4. Mitkä ovat kystisen fibroosin hoidon yleisimpiä sivuvaikutuksia?
• 5. Milloin jonkun tulisi harkita kystisen fibroosilääkityksen vaihtamista?
• 6. Muuttuvatko kystisen fibroosin hoitovaihtoehdot iän myötä?
• 7. Muuttuvatko kystisen fibroosin hoitovaihtoehdot oireiden vakavuudesta riippuen?
• 8. Onko mitään elintarvikkeita, jotka auttavat kystisen fibroosin oireita? Onko mitään ruokia, joita tulisi välttää?
• 9. Vaikuttaako kystisen fibroosin hoitoon käytetyn lääkityksen tyyppi heidän elinajanodotteeseen?
• 10. Mitä hoitohenkilökunnan on tiedettävä kystisessä fibroosissa olevan lapsen tai muun perheenjäsenen tukemisesta?

1. Kuinka useimmat kystisen fibroosin hoidot toimivat?

Kystinen fibroosi on moniorgaaninen sairaus, joka vaikuttaa kehon eritteiden ja nesteiden laatuun. Erityisesti ongelma on hengitysteissä. Kystinen fibroosi aiheuttaa paksun liman kerääntymisen hengitysteihin. Ihmiset, joilla on sairaus, ovat myös alttiimpia infektioille.

Hoito-ohjelmien päätavoite on ollut pitää hengityselimet puhtaina eritteistä ja estää infektioita. Kystisen fibroosin hengitystiesairauksien hoitotaso vaatii lääkkeitä, jotka pitävät ilmakanavat avoimina, tekevät keuhkojen limasta nesteellisempiä, helpottavat lian puhdistumista ja hyökkäävät hengitysteissä esiintyviä infektioita. Nämä hoidot kohdistuvat kuitenkin pääosin oireisiin ja hidastavat taudin etenemistä.

Toinen yleinen kystistä fibroosia sairastavien ihmisten ongelma liittyy heidän ruuansulatuksiaan. Tila aiheuttaa tukoksia haimassa. Tämä puolestaan ​​voi johtaa ruuansulatukseen, mikä tarkoittaa, että ruuan ravintoaineet eivät ole täysin hajoavia ja imeytyviä. Se voi myös aiheuttaa vatsakipuja, painovaikeuksia ja mahdollisia suolen tukkeumia. Haiman entsyymikorvaushoito (PERT) hoitaa suurimman osan näistä ongelmista parantamalla kehon kykyä sulattaa ruokaa. PERT edistää myös hyvää kasvua.

2. Onko kystistä fibroosia koskevia uusia hoitomuotoja?

Äskettäin kehitetyt hoidot, joita kutsutaan modulaattoreiksi luokana, palauttavat solujen kyvyn saada kystinen fibroosiproteiini toimimaan normaalin nestetason ylläpitämiseksi kehon erityksissä. Tämä estää liman kertymistä.

Nämä lääkkeet ovat merkittävä edistysaskel kystisen fibroosin hoidossa. Toisin kuin aikaisemmat lääkkeet, nämä lääkkeet tekevät muutakin kuin vain hoitavat tilan oireita. Modulaattorit todella kohdistuvat kystisen fibroosin taustalla olevaan mekanismiin.

Yksi merkittävä etu aikaisempiin hoitoihin verrattuna on, että nämä lääkkeet otetaan suun kautta ja toimivat systeemisesti. Tämä tarkoittaa, että muut kehon järjestelmät, ei vain hengityselimet ja ruuansulatukset, voivat hyötyä niiden vaikutuksista.

Vaikka nämä lääkkeet ovat tehokkaita, niillä on rajoja. Modulaattorit toimivat vain kystisen fibroosiproteiinin spesifisten vikojen varalta. Tämä tarkoittaa, että ne toimivat hyvin joillekin kystisen fibroosin saaneille ihmisille, mutta eivät muille.

3. Mikä aiheuttaa kystisen fibroosin? Vaikuttaako kystisen fibroosin syy käytettävissä oleviin hoitomuotoihin?

Kystinen fibroosi on perinnöllinen geneettinen tila. Jotta yksilöllä olisi vaikutusta, on perittävä kaksi viallista tai “mutatoitunutta” kystisen fibroosigeeniä, yksi jokaiselta vanhemmalta. Kystinen fibroosigeeni tarjoaa ohjeet proteiinille, jota kutsutaan kystisen fibroosin kalvon läpäisevyydestä (CFTR). CFTR-proteiini on erittäin tärkeä monien elinten soluille niiden pinnan peittävän suolan ja nesteen määrän hallitsemiseksi.

Hengityselimissä CFTR on avainasemassa. Se auttaa luomaan tehokkaan puolustusesteen keuhkoihin tekemällä pinnan kosteaksi ja peitettynä ohuella limalla, joka on helppo poistaa. Mutta niille, joilla on kystinen fibroosi, hengitysteiden puolustuseste on tehoton suojaamaan heitä infektiolta, ja heidän hengitysteensä tukkeutuvat paksulla limalla.

Kystistä fibroosia ei tällä hetkellä voida parantaa. Uudet hoidot, jotka kohdistuvat geenin mahdollisiin erilaisiin vikoihin, ovat kuitenkin osoittautuneet hyödyllisiksi.

4. Mitkä ovat kystisen fibroosin hoidon yleisimpiä sivuvaikutuksia?

Kystistä fibroosia sairastavat ihmiset suorittavat suurimman osan hengityshoidoista hengitysmuodossa. Nämä lääkkeet voivat aiheuttaa yskää, hengenahdistusta, epämukavuutta rinnassa, epämiellyttävää makua ja muita mahdollisia haittavaikutuksia.

Kystisen fibroosin ruuansulatukselliset hoidot voivat aiheuttaa vatsakipuja ja epämukavuutta sekä ummetusta.

Kystinen fibroosimodulaattori voi vaikuttaa maksan toimintaan. He voivat myös olla vuorovaikutuksessa muiden lääkkeiden kanssa. Tästä syystä modulaattoreita käyttävien ihmisten maksan toimintaa on seurattava.

5. Milloin jonkun tulisi harkita kystisen fibroosilääkityksen vaihtamista?

Minkä tahansa ikäisiä ihmisiä, joilla on kystinen fibroosi, tarkkaillaan tyypillisesti tarkkaan terveydentilan varhaisten muutosten havaitsemiseksi. Tämä antaa heidän hoitoryhmänsä puuttua asiaan ennen merkittäviä komplikaatioita.

Kystistä fibroosia sairastavien tulisi oppia tarkkailemaan komplikaatioiden merkkejä tai oireita. Tällä tavoin he voivat keskustella hoidon mahdollisista muutoksista hoitoryhmänsä kanssa heti. Lisäksi, jos hoito ei tuota toivottuja etuja tai jos se aiheuttaa sivuvaikutuksia tai muita komplikaatioita, voi olla aika harkita muutosta.

On myös tärkeää harkita uusia hoitoja, kun ne tulevat saataville. Kystistä fibroosia sairastavat ihmiset voivat saada uudempia modulaattorihoitoja, vaikka aiemmat lääkkeet eivät olisikaan vaihtoehto. Tästä tulisi aina keskustella yksityiskohtaisesti terveydenhuollon ryhmän kanssa. Kun joku vaihtaa kystistä fibroosilääkettä, häntä on seurattava tarkoin terveystilan muutosten varalta.

6. Muuttuvatko kystisen fibroosin hoitovaihtoehdot iän myötä?

Nykyään suurin osa uusista kystisen fibroosin tapauksista tunnistetaan varhain vastasyntyneen seulonnan ansiosta. Kystistä fibroosia sairastavien ihmisten tarpeet muuttuvat, kun he siirtyvät vastasyntyneen lapsuudesta, lapsuuteen, murrosikään ja lopulta aikuisuuteen. Vaikka kystisen fibroosin hoidon perusvuokralaiset ovat samat, on joitain eroja ihmisen iästä riippuen.

Lisäksi kystinen fibroosi on sairaus, joka etenee iän myötä. Tauti etenee eri tahdissa henkilöittäin. Tämä tarkoittaa, että hoitovaatimukset muuttuvat ihmisten vanhetessa.

7. Muuttuvatko kystisen fibroosin hoitovaihtoehdot oireiden vakavuudesta riippuen?

Hoitovaihtoehdot muuttuvat ja ne on räätälöitävä yksilön sairauden etenemisasteen ja vakavuuden perusteella. Kaikkialla ei ole kiinteää hoito-ohjelmaa. Joillekin ihmisille, joilla on edistyneempi hengityselinsairaus, hoitojakso on intensiivisempi kuin ihmisille, joilla on vähemmän vakavia sairauden muotoja.

Intensiivisempi hoitosuositus voi sisältää enemmän lääkkeitä ja hoitoja annostelemalla niitä useammin. Lisäksi ihmisillä, joilla on edistyneempi sairaus, on yleensä vaikeuksia muiden sairauksien, kuten diabeteksen, kanssa. Tämä voi tehdä heidän hoitosuosituksistaan ​​monimutkaisempia ja haastavampia.

8. Onko mitään elintarvikkeita, jotka auttavat kystisen fibroosin oireita? Onko mitään ruokia, joita tulisi välttää?

Yleensä kystistä fibroosia sairastavia ihmisiä pyydetään noudattamaan korkeakalorista, runsaasti proteiineja sisältävää ruokavaliota. Tämä johtuu siitä, että kystinen fibroosi voi aiheuttaa ravinteiden imeytymistä ja lisääntynyttä aineenvaihduntaa. Ravitsemustilan ja hengityselinsairauksien etenemisen välillä on tunnustettu yhteys. Siksi kystistä fibroosia sairastavia ihmisiä seurataan tarkasti varmistaakseen, että he syövät tarpeeksi ja kasvavat.

Kystistä fibroosia sairastaville ihmisille ei ole selkeitä oikeita ja vääriä ruokia. Selvää on, että terveellisen ruokavalion - runsaasti kaloreita, proteiineja, vitamiineja ja hivenravinteita - noudattaminen on tärkeää terveydelle. Kystistä fibroosia sairastavien ihmisten on usein lisättävä ruokavalioonsa erityisiä ravintovalmisteita ja lisäravinteita henkilökohtaisista tarpeistaan ​​ja ongelmista riippuen. Siksi kystisen fibroosin hoidon olennainen osa on ravitsemusterapeutin kehittämä ravitsemusohjelma, joka on räätälöity yksilön ja perheen tarpeisiin ja mieltymyksiin.

9. Vaikuttaako kystisen fibroosin hoitoon käytetyn lääkityksen tyyppi heidän elinajanodotteeseen?

Kystistä fibroosia sairastavien ihmisten elinajanodote Yhdysvalloissa saavuttaa nyt 50 vuotta. Vuosikymmenien tutkimuksen ja kovan työn takia kaikilla tasoilla on tapahtunut suurta edistymistä elinajanodotteessa.

Ymmärrämme nyt, että parhaiden käytäntöjen johdonmukainen soveltaminen johtaa merkittäviin etuihin kystistä fibroosia sairastaville. On myös erittäin tärkeää, että ihmiset työskentelevät tiiviissä yhteistyössä hoitoryhmänsä kanssa ja noudattavat hoitosuositustaan ​​johdonmukaisesti. Tämä maksimoi hyötymahdollisuudet. Se auttaa myös yksilöä ymmärtämään paremmin kunkin toimenpiteen vaikutusta.

10. Mitä hoitohenkilökunnan on tiedettävä kystisessä fibroosissa olevan lapsen tai muun perheenjäsenen tukemisesta?

Henkilökohtaisesta näkökulmasta kystinen fibroosi on nähtävä elämän matkalla. Se vaatii tuen ja ymmärryksen kaikilta, joita asia koskee. Tämä alkaa siitä, että hoitajista tulee hyvin koulutettuja taudista ja sen vaikutuksista. On tärkeää osata tunnistaa komplikaatioiden varhaiset merkit ja muut ongelmat.

Hoitajien on usein haastavaa mukautua päivittäisiin muutoksiin, jotka on tehtävä, jotta henkilö voi noudattaa hoito-ohjelmaansa. Yksi avain menestykseen on löytää oikea tasapaino niin, että hoito-ohjelmasta tulee osa päivittäistä rutiinia. Tämä mahdollistaa johdonmukaisuuden.

Toinen tärkeä näkökohta on, että hoitajat ovat aina valmiita muutoksiin, jotka saattavat tapahtua akuutin sairauden tai sairauden etenemisen yhteydessä. Nämä asiat johtavat hoitotarpeiden kasvuun. Tämä on vaikea aika ja todennäköisesti silloin, kun kystinen fibroosi kärsivä henkilö tarvitsee eniten tukea ja ymmärrystä.

Dr. Carlos Milla on lasten pulmonologi, jolla on kansainvälinen tunnustus lasten hengityselinsairauksien ja erityisesti kystisen fibroosin asiantuntijana. Dr. Milla on Stanfordin yliopiston lääketieteellisen korkeakoulun tiedekunnan jäsen, jossa hänet nimitettiin lastenlääketieteen professoriksi. Hänet nimitettiin myös Crandallin myöntämäksi lasten keuhkojen lääketieteen tutkijaksi ja hän toimii nykyisen apulaisjohtajana translaatiotutkimuksessa Stanfordin yliopiston keuhkobiologian osaamiskeskuksessa (CEPB).